干细胞研究是近年来科学研究领域的热点。干细胞治疗也被认为是最具临床前景的治疗手段之一。干细胞医疗技术的临床应用始于1968年,当年完成了世界上第一例骨髓移植术,其有效成分是造血干细胞。造血干细胞移植此后被大量用于治疗某些恶性血液病和肿瘤,而造血干细胞的来源逐渐从骨髓替换为外周血,进而是脐带血。1988年法国的Gluckman教授在国际上率先成功采用脐血造血干细胞移植,救治了一名贫血患儿,标志着脐带血造血干细胞移植时代的开启。然而,目前干细胞的临床应用尚处在起步阶段,其疗效及可能带来的危害尚具有较大的不确定性。尤其在肺领域,干细胞治疗临床疾病的理论及实践基础更为薄弱。2013年12月1日,美国哥伦比亚大学医学研究中心的科学家首次成功地将人体干细胞转化成了功能性的肺细胞和呼吸道细胞。2014年4月,爱尔兰首个可用于人体的干细胞制造中心获得爱尔兰药品管理局的许可,在爱尔兰国立戈尔韦大学成立。
目前,干细胞在治疗白血病上应用的较为广泛。白血病是一类造血干细胞恶性克隆性疾病。克隆性白血病细胞因为增殖失控、分化障碍、凋亡受阻等机制在骨髓和其他造血组织中大量增殖累积,并浸润其他组织和器官,同时正常造血受抑制。
干细胞移植,除了少数特殊患者可能会从自体移植中受益,绝大多数白血病患者应该做异体移植。随着移植技术的进步,供者选择、移植风险及远期预后等方面都已经有显著进步,因此,异体移植目前是各种中高危白血病重要的根治性手段。造血干细胞移植迄今仍然是一种高风险治疗方法,目前主要用于恶性血液疾病的治疗,也试用于非恶性疾病和非血液系统疾病,包括以下四类疾病。第一,血液系统恶性肿瘤:慢性粒细胞白血病、急性髓细胞白血病、急性淋巴细胞白血病、非霍奇金淋巴瘤、霍奇金淋巴瘤、多发性骨髓瘤、骨髓增生异常综合征等。第二,血液系统非恶性肿瘤:再生障碍性贫血、范可尼贫血、地中海贫血、镰状细胞贫血、骨髓纤维化、重型阵发性睡眠性血红蛋白尿症、无巨核细胞性血小板减少症等。第三,其它实体瘤:乳腺癌、卵巢癌、睾丸癌、神经母细胞瘤、小细胞肺癌等。第四,免疫系统疾病:重症联合免疫缺陷症、严重自身免疫性疾病。
近年来,科学家们经过深入研究发现利用干细胞疗法有望治疗多种人类疾病,包括阿尔兹海默病、癌症、糖尿病等。随着基因工程、胚胎工程、细胞工程等各种生物技术的快速发展,按照一定的目的,在体外人工分离、培养干细胞已成为可能,利用干细胞构建各种细胞、组织、器官作为移植器官的来源,这将成为干细胞应用的主要方向。